Otto pazienti hanno ricevuto in Svezia il primo trapianto in Europa di cellule staminali per Parkinson autorizzato con cellule pluripotenti embrionali. A un anno dall'intervento nessun effetto collaterale grave è stato attribuito al prodotto cellulare e sei pazienti su sette hanno ridotto in modo significativo la terapia con levodopa.
I risultati del trial STEM-PD
Lo studio, pubblicato su Nature Medicine il 9 luglio 2026 e coordinato dall'Università di Lund, è un trial di fase 1/2 open-label multicentrico. I partecipanti hanno ricevuto un'iniezione bilaterale nel putamen del prodotto STEM-PD, cellule progenitrici dopaminergiche criopreservate ottenute da linee embrionali umane. Quattro pazienti hanno ricevuto la dose bassa, quattro quella alta. Tutti sono stati sottoposti a dodici mesi di immunosoppressione per prevenire il rigetto del trapianto.
Sette partecipanti hanno completato il follow-up a un anno. Uno è deceduto per un'infezione polmonare non correlata al trattamento. Le PET a sei e dodici mesi hanno mostrato che le cellule trapiantate sono sopravvissute in tutti i pazienti seguiti e le risonanze magnetiche non hanno rilevato formazioni tumorali, un rischio teorico noto per le terapie basate su cellule pluripotenti. Nessun paziente ha sviluppato discinesie indotte dal trapianto. Un approccio diverso al tessuto cerebrale, come il progetto Neuromesh con cerotto biodegradabile per il tumore al cervello, punta invece sul rilascio locale di farmaci senza ricorrere al trapianto cellulare.
Il Giappone rimborsa già Amchepry, gli USA sono in fase 3
Il trial di Lund arriva quando il mercato mondiale delle terapie cellulari per il Parkinson è già in movimento. In Giappone Sumitomo Pharma ha ottenuto il 6 marzo 2026 l'approvazione condizionale per Amchepry, un prodotto di progenitori dopaminergici derivati da iPSC sviluppato con l'Università di Kyoto. Dal 20 maggio 2026 la terapia con staminali per Parkinson è rimborsata dall'assicurazione sanitaria nipponica a 55.306.737 yen a paziente, circa 330mila euro.
Negli Stati Uniti BlueRock Therapeutics, controllata da Bayer, ha già arruolato il primo paziente dello studio randomizzato di fase 3 exPDite-2 per bemdaneprocel, che coinvolgerà 102 pazienti con moderata malattia e lettura dati attesa nel 2027. In Europa lo STEM-PD guidato dall'Università di Lund è il primo trial approvato con cellule pluripotenti per il Parkinson e coinvolge anche il Cambridge University Hospital e lo University College London: parte ora da otto pazienti nella fase più precoce dello sviluppo clinico e proseguirà con follow-up fino a 36 mesi. Il codice registrativo è NCT05635409 su ClinicalTrials.gov.
I 300mila italiani con Parkinson aspettano ancora
In Italia i malati di Parkinson sono circa 300mila secondo le stime dell'Istituto Superiore di Sanità, con un impatto che coinvolge oltre 600mila familiari. La malattia è la seconda patologia neurodegenerativa dopo l'Alzheimer e quella che cresce più rapidamente al mondo: nel 2019 i pazienti globali erano 8,5 milioni, saliranno oltre 12 milioni entro il 2040 secondo i dati riportati nel paper pubblicato su Nature Medicine.
Le attuali terapie farmacologiche basate sulla levodopa perdono efficacia con il tempo e causano discinesie e allucinazioni. La sostituzione dei neuroni dopaminergici persi è l'obiettivo perseguito da quarant'anni dai gruppi di ricerca svedesi, pionieri dei trapianti di cellule dopaminergiche fetali negli anni '80. La differenza del nuovo prodotto STEM-PD è la scalabilità industriale: le cellule pluripotenti si producono in grande quantità e in modo standardizzato, mentre i tessuti fetali non erano riproducibili. Il campo delle staminali continua a espandersi anche fuori dalla neurologia, dalla produzione di sangue da staminali premiata con l'Aspen 2026 al ruolo del miele millefiori nel proteggere le staminali della pelle dai raggi UV.
Per i pazienti italiani il trapianto con staminali per Parkinson resta oggi accessibile solo attraverso un trial clinico. Le prossime fasi europee dovranno mostrare non solo sicurezza ma efficacia motoria misurabile: un dato che STEM-PD leggerà nei prossimi ventiquattro mesi di follow-up.